A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) informou, no dia 16 de junho, em audiência na Câmara dos Deputados, que mantém suspensa a comercialização e o uso da terapia gênica indicada para crianças com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). O remédio, conhecido como Elevidys, é administrado em dose única, custa cerca de R$17 milhões.
O Elevidys recebeu registro excepcional no Brasil no fim de 2024, para crianças entre quatro e sete anos que ainda conseguem andar, obedecendo a critérios clínicos específicos. Em julho de 2025, no entanto, a Anvisa suspendeu o uso do produto após a divulgação de casos fatais de insuficiência hepática aguda em pacientes tratados no exterior.
A agência alega que ainda faltam dados sobre a segurança do medicamento e sobre a manutenção dos benefícios nos anos seguintes à aplicação. Segundo a Anvisa, também foram identificados efeitos hepatotóxicos relevantes, inclusive em pacientes dentro da faixa etária autorizada no Brasil. A fabricante apresentou novos documentos em 19 de junho, incluindo estudos de acompanhamento por até quatro anos, mas a análise ainda não levou à liberação do remédio.
Enquanto isso, as famílias continuam esperando. E, no caso da Distrofia Muscular de Duchenne, esperar significa perder tempo que não volta. A doença é genética, rara e progressiva. Ela impede a produção adequada de distrofina, proteína essencial para a estrutura muscular. Os sintomas aparecem na infância, com dificuldade para correr, subir escadas, levantar do chão e, mais tarde, com a perda progressiva da mobilidade. Nos casos mais graves, a doença atinge a respiração e o coração.
Segundo reportagem do Correio Braziliense, mais de 40 familiares de crianças com Duchenne estiveram em Brasília para acompanhar a audiência pública e cobrar uma definição. Entre eles estava a família de Paulo Azevedo Varela, de oito anos, que aguarda o fornecimento do Elevidys pelo Ministério da Saúde.
A mãe de Paulo, Emanuelle Azevedo, relatou ao jornal que a rotina da família foi completamente alterada após o diagnóstico. As atividades comuns de uma criança foram substituídas por fisioterapia, fonoaudiologia, terapia ocupacional, acompanhamento psicológico, psicopedagogia e consultas frequentes com neurologista, pediatra, endocrinologista, cardiologista e pneumologista.
A família afirma ter decisão judicial favorável ao fornecimento do medicamento desde novembro de 2024. Mesmo assim, o tratamento não foi disponibilizado. Paulo tinha idade mais próxima da faixa autorizada quando a ação foi apresentada; hoje, aos oito anos, a demora ameaça reduzir as possibilidades de tratamento.
Diante de medicamentos de alto custo, a burocracia estatal atua para impedir o acesso ao remédio, brincando com a vida de seus próprios cidadãos. O paciente entra com ação judicial, obtém decisão favorável, mas precisa esperar a manifestação de órgãos técnicos, depois a compra, depois a importação, depois a liberação. Em doenças agressivas ou degenerativas, esse caminho equivale à negação prática do tratamento. Ou mesmo a uma sentença de morte.
Foi o que ocorreu com Natália Pimenta, dirigente nacional do Partido da Causa Operária (PCO) e vice-presidente do Instituto Brasil-Palestina (Ibraspal), que morreu em novembro de 2025 vítima de leucemia. Natália precisava de Revumenib, medicamento fabricado nos Estados Unidos e sem alternativa equivalente disponível no Brasil para seu caso. A família recorreu à Justiça para obter o remédio pelo Sistema Único de Saúde (SUS), mas perdeu semanas em exigências burocráticas, em decisões ilegais do lobby da morte no Judiciário e na demora do Ministério da Saúde.
Mesmo após decisão judicial favorável, o Estado não comprou o medicamento a tempo. O caso revelou como a política de corte de gastos na saúde se traduz, na prática, em mortes.
O caso do Elevidys deve ser visto sob esse mesmo ângulo. A Anvisa tem obrigação de avaliar a segurança de qualquer medicamento. Nenhuma família quer submeter uma criança a um tratamento sem acompanhamento médico adequado. Mas o Estado não pode transformar a exigência técnica em uma barreira indefinida, ainda mais quando a doença avança dia após dia e o próprio registro excepcional já reconheceu a necessidade clínica urgente.
A situação também expõe a aberração da indústria farmacêutica capitalista. Um medicamento de dose única custar R$17 milhões é uma demonstração de que a vida humana está submetida ao lucro de monopólios privados. O Estado, por sua vez, em vez de enfrentar esse problema garantindo imediatamente o tratamento necessário, joga as famílias em uma guerra contra repartições, pareceres, prazos e empurra-empurra entre órgãos públicos.
